美国西北大学范伯格医学院的P. Hande Ozdinler团队认为，在神经退行性疾病背景下大规模生物信息学数据库、高度精确的蛋白质构造和打算蛋白质相互浸染建模资源的涌现已经为更好地理解疾病机制和制订个性化治疗策略供应了新的路子。详细来说，通过在患者特异性突变水平上进行机制洞察，能够理解表型异质性，这在肌萎缩侧索硬化和其他神经退行性疾病等繁芜罕见疾病中至关主要。因此，利用新兴的生物信息学工具来确定完全的相互浸染库，包括聚拢蛋白相互浸染组和结合分子伴侣的位置特异性，将大大更好地理解细胞机制和潜在的受滋扰的规范路子，终极将有助于个性化和精准医学的发展。存在许多药物和化合物，其浸染机制与主要的规范路子重叠。SMI-71非常有趣，只管它处于临床前阶段，但它在与alsin和spastin干系的许多范例通路中的存在表明它的潜在主要性，因此须要在改进运动神经元康健的背景下进行更详细的研究。在特定领域水平上理解潜在受滋扰的规范通路对付得到对疾病病理的机制洞察至关主要，并为确定个性化医学方法以调节个体临床结果供应了新的路子。因此，基于机制的药物开拓事情的发展为许多被诊断患有罕见神经退行性疾病而没有治疗选择的患者打开了个性化医疗的大门。
文章在《中国神经再生研究（英文版）》杂志2025年 3 月 3 期揭橥。
文章来源：Helmold BR, Ahrens A, Fitzgerald Z, Ozdinler PH (2025) Spastin and alsin protein interactome analyses begin to reveal key canonical pathways and suggest novel druggable targets. Neural Regen Res 20(3):725-739. doi.org/10.4103/NRR.NRR-D-23-02068
